密苏里州圣路易斯，加利福尼亚州圣地亚哥，2022年7月19日——Wugen, Inc.，一家正在开发通用型细胞疗法，用于治疗广泛的血液和实体恶性肿瘤的临床阶段生物科技公司宣布，其现货型CAR-T细胞疗法产品WU-CART-007已获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道和罕见儿科疾病认定（RPDD）。WU-CART-007目前被用于治疗复发或难治性T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) / 淋巴细胞淋巴瘤 (LBL)的探索中。
Wugen公司总裁兼首席执行官Dan Kemp博士表示：“获得快速通道和罕见儿科疾病的认定令我们感到非常欣喜，这再次表明R/R T-ALL/LBL患者对于新的治疗方案仍有巨大需求亟待满足。今年稍早前，我们在WU-CART-007治疗R/R T-ALL/LBL的1/2期临床试验中，完成了首例患者给药，当前正处在剂量递增的研究阶段。我们期待与 FDA的 密切合作，通过临床开发继续推进 WU-CART-007。”
快速通道是FDA设计的一项流程，旨在促进药物的开发和加速审查，从而治疗严重疾病并填补未被满足的医疗需求。据FDA表明，此举的目的是让患者尽早受益于重要的新药。快速通道认定的特点包括：有机会与 FDA 审查团队进行更频繁的互动，并在拥有临床数据支持的前提下进行优先审查。
用于预防或治疗主要影响18岁以下人群的罕见病药物可被授予罕见儿科疾病认定，如果达到特定条件，则认定的接受方有资格获得优先审评券。该优先审评券可以进行转让、出售以及赎回。
Wugen目前正在一项全球性的、开放标签、首次在人体中进行的1/2期临床试验（NCT#04984356）中评估WU-CART-007用于治疗R/R T-ALL/LBL患者的安全性和有效性。
关于WU-CART-007
WU-CART-007是一种同种异体的、现货型、抗自杀性的CD7靶向 CAR-T 细胞疗法，旨在克服利用 CAR-T 细胞治疗 CD7+血液恶性肿瘤的技术挑战。Wugen采用CRISPR/Cas9基因编辑技术删除CD7和T细胞受体α链恒定区（TRAC），防止 CAR-T 细胞自相残杀并降低移植物抗宿主病 （GvHD） 的风险。WU-CART-007 由健康供体来源的 T 细胞制造，以消除以往在自体 CAR-T 环境中观察到的恶性细胞污染风险。目前 WU-CART-007正在一项全球1/2期临床试验中进行用于治疗复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）/淋巴细胞淋巴瘤（LBL）疗效的评估。如需了解更多信息请访问clinicaltrials.gov， NCT# 04984356。
