2026年5月17日至20日，国际药物经济学与结果研究学会国际年会（ISPOR 2026）在美国费城隆重召开，会议重点凸显卫生经济与结局研究（HEOR）在推进以患者为中心的医疗服务、完善全球卫生体系、破解医疗可负担性、医疗技术落地应用、健康公平差异等紧迫难题中发挥的变革性作用。
一项由天津大学医学部药物科学与技术学院贺小宁教授团队于2025年完成的《佐利替尼对比奥希替尼在中国新诊断EGFR突变非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者中的匹配调整间接比较与成本-效果分析》重磅研究入选大会的壁报环节，引发学界关注。该研究聚焦EGFR敏感突变非小细胞肺癌（NSCLC）伴中枢神经系统（CNS）转移这一临床难题，首次在中国医疗体系下，系统对比了新一代EGFR-TKI佐利替尼（Zorifertinib）与奥希替尼（Osimertinib）的疗效与经济性，为临床决策和医保政策提供了关键循证依据。
摘要号：EE483
英文标题：Matching-adjusted Indirect Comparison and Cost-utility of Zorifertinib versus Osimertinib in Treating Newly Diagnosed EGFR-mutant NSCLC with CNS Metastases in China
中文标题：佐利替尼对比奥希替尼在中国新诊断EGFR突变非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者中的匹配调整间接比较与成本-效果分析
作者：贺小宁、许诺铭（天津大学医学部药物科学与技术学院）
研究背景
非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌的主要类型，脑转移是NSCLC患者的常见转移部位之一，EGFR突变阳性NSCLC初诊患者中脑转移的发生率为25%至40%，随着疾病进展，这一比例可升至50%。
在中国，奥希替尼作为一种靶向敏感突变和T790M耐药突变的口服不可逆第三代EGFR-TKI，据报道在其伴中枢神经系统（CNS）转移患者的临床应用中拥有最高的市场份额1。佐利替尼作为首个专为EGFRm NSCLC伴CNS转移设计的新一代EGFR-TKI，临床价值与经济性亟待验证。
本研究从中国医疗卫生体系角度出发，通过匹配调整间接比较（MAIC）生成疗效证据，评估佐利替尼对比奥希替尼在新诊断EGFR突变阳性非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者中的成本-效果。
研究方法
1、模型构建
研究团队构建了一个四状态分区生存模型（partitioned survival model），包括：
无进展生存期（PFS）
非中枢神经系统进展（non-CNS progression）
中枢神经系统进展（CNS progression）
死亡
模型周期设定为30天，模拟患者终生健康结局和医疗成本。
2、疗效数据来源与分析方法
研究采用锚定匹配调整间接比较（anchored MAIC） 方法进行生存分析：
佐利替尼组：个体患者数据来自EVEREST试验（NCT03653546）
奥希替尼组：数据来源于FLAURA试验（NCT02296125）及一项奥希替尼回顾性研究
通过将风险比（HRs）应用于奥希替尼生存曲线，模拟佐利替尼的生存情况。
3、成本与效用参数
成本参数：药品价格引自2025年国家医保药品目录（NRDL）报销标准，或公开药品数据库中的年度加权平均价格。(佐利替尼采用自费价格，奥希替尼参照医保价格）
医疗资源利用与单位成本数据经由临床专家咨询或已发表文献采集。
效用参数：PFS与非CNS PD状态的效用值来源于一项中国研究。CNS PD状态相对于PFS状态的相对效用递减比例（0.69）（以PFS状态效用值0.8为参照）由一项加拿大研究计算得出，并据此间接推算CNS PD状态的效用值。
贴现率：4.5%
分析角度：中国医疗卫生体系
4、敏感性分析
进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析，验证结果稳健性
设置两种情景分析：
情景一：反向应用HRs，将HRs 应用于佐利替尼的外推生存曲线，推算奥希替尼的生存数据，以检验分析结果的稳健性
情景二：考虑真实世界临床实践，探索佐利替尼或奥希替尼治疗后序贯使用第三代EGFR-TKI的经济影响
研究结果
1、基础分析结果
佐利替尼vs奥希替尼
每获得1个质量调整生命年（QALYs）增量成本：￥281,173 vs ￥393,610，节省￥112,437
质量调整生命年（QALYs）：2.83 vs 2.49，增加0.34 QALYs
上述结果表明，佐利替尼相较于奥希替尼具有突出优势，即在成本更低的同时获得更多健康收益。
2、敏感性分析结果
单因素敏感性分析和概率敏感性分析均证实基础分析结果的稳健性
在绝大多数敏感性分析场景中，佐利替尼均保持成本-效果优势
情景分析结果进一步支持结论的可靠性
研究结论
本研究基于中国医疗卫生体系视角证实，相较于奥希替尼，佐利替尼在初诊EGFR突变非小细胞肺癌（EGFRm+ NSCLC）伴中枢神经系统（CNS）转移患者的一线治疗中，具有更优的临床疗效与更低的治疗成本（人均节省112,437元，多获0.34个质量调整生命年），具备突出成本-效果优势，为该类患者提供了疗效与经济性兼顾的治疗选择，为临床治疗决策及医保准入提供了重要循证依据。
研究价值与未来展望
该研究是国内首个针对“EGFRm+ NSCLC伴CNS转移”人群，系统对比“佐利替尼vs奥希替尼”的疗效-经济性研究，其创新点在于：
方法学：采用MAIC解决“头对头试验缺失”的问题，结合中国本土数据（如Everest试验数据、中国医疗成本）；
视角：立足“中国医疗体系”，结果更贴合国内临床实践与医保支付环境；
应用：直接服务于“脑转移NSCLC”这一未满足的临床需求，填补了EGFR-TKI在该人群的经济性研究空白。
展望未来，随着佐利替尼2026年正式执行医保价格，以及临床应用日益广泛，其药物经济学价值将进一步提升。本研究将为肺癌“精准治疗+卫生经济学”融合发展提供高质量证据，推动临床诊疗向更高效、更可及、更具持续性的方向迈进。
关于佐利替尼
佐利替尼是全球首个基于“抗肿瘤药物+中枢神经系统药物”双重标准设计的EGFR-TKI，是目前唯一明确采用非P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌耐药蛋白（BCRP）外排蛋白底物设计的新一代EGFR-TKI，可实现100%2透过血脑屏障。关键的EVEREST III期临床研究显示2，相较于对照组（吉非替尼或厄洛替尼），佐利替尼一线治疗伴CNS转移的EGFR敏感突变晚期NSCLC患者，显著延长了中位颅内无进展生存期（iPFS 17.9个月，RANO-BM标准），颅内进展/死亡风险显著降低53%，且在有颅内症状、L858R突变等难治亚组中均观察到明确临床获益。此外，佐利替尼的主要耐药机制为T790M突变，近半数患者后续序贯第三代EGFR-TKI治疗，中位总生存期（OS）达37.3个月，显示出生存延长潜力，为肺癌脑转移患者提供了更有效的治疗新选择。目前，佐利替尼已正式纳入国家医保目录（2026年执行），并获得CSCO及中华医学会等多个国内权威指南推荐为IV期EGFR敏感突变NSCLC的一线优选方案3-4。
[1]Xu Nuoming, He Xiaoning.Matching-adjusted Indirect Comparison and Cost-utility of Zorifertinib versus Osimertinib in Treating Newly Diagnosed EGFR-mutant NSCLC with CNS Metastases in China[Poster],2026-05, ISPOR 2026, Philadelphia, PA, USA
[2] Zhou Q, Yu Y, Xing L, et al. First-line zorifertinib for EGFR-mutant non-small cell lung cancer with central nervous system metastases: The phase 3 EVEREST trial. Med. 2025 Jan 10;6(1):100513.
[3]中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南2025年版
[4]中华医学会肺癌临床诊疗指南（2025版）
*此文章仅供医疗卫生专业人士参考和交流
来源：肿瘤资讯
